A história do pequeno Rafael Inácio de Miranda, de cinco anos, ganhou um novo capítulo marcado por esperança e emoção nesta semana. Diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença rara, genética e degenerativa, o menino começou a receber na quarta-feira (6) o medicamento Zolgensma, considerado um dos mais caros do mundo.

Morador de Pancas, no Noroeste do Espírito Santo, Rafael aguardava o tratamento desde o primeiro semestre de 2022. Além disso, o medicamento, aplicado em dose única, custa cerca de R$ 7 milhões e chegou ao paciente gratuitamente por meio do Sistema Único de Saúde (SUS).

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Tratamento chegou pelo SUS

O fornecimento ocorreu graças a um acordo de compartilhamento de risco firmado entre o Governo Federal e a fabricante da medicação. Nesse modelo, o pagamento ocorre de acordo com os resultados apresentados pelo tratamento no paciente.

Atualmente, Rafael recebe o medicamento no Hospital da Criança de Brasília. Enquanto passa pelo tratamento, ele permanece acompanhado da mãe, Michelle Inácio de Souza. Segundo ela, o momento representa alívio, emoção e esperança após anos de dificuldades e incertezas.

Família enfrentou batalha judicial

A família enfrentou uma longa batalha judicial até conseguir acesso ao medicamento. Inicialmente, os familiares buscaram apoio jurídico e acionaram a Justiça para garantir o fornecimento da medicação pelo Estado.

Desde então, o caso passou por etapas burocráticas e processos judiciais que prolongaram a espera pelo tratamento. Mesmo diante das dificuldades, a liberação do medicamento representou uma vitória importante para a família.

Doença rara exige tratamento rápido

Além disso, a decisão renovou a expectativa por melhora na qualidade de vida do menino. Atualmente, o Zolgensma é considerado um dos tratamentos mais avançados do mundo no combate à Atrofia Muscular Espinhal, principalmente quando aplicado ainda na infância.

A doença rara compromete os movimentos e provoca perda progressiva da força muscular. Por isso, especialistas defendem o início rápido do tratamento para aumentar as chances de resposta positiva do paciente.

Família enfrentou impasses mesmo após decisão judicial

Mesmo após conquistar uma decisão favorável na Justiça, a família de Rafael Inácio de Miranda ainda enfrentou novos obstáculos para garantir o acesso ao medicamento. Inicialmente, o remédio não foi entregue. Além disso, o processo acabou direcionado para a União, o que aumentou o tempo de espera e gerou novos impasses burocráticos.

Posteriormente, a família acionou um segundo advogado na tentativa de acelerar o cumprimento da decisão judicial. No entanto, a solução definitiva só aconteceu após a contratação de um terceiro profissional, desta vez de forma particular.

Ao todo, o serviço jurídico custou R$ 25 mil. Desse valor, a família já pagou R$ 10 mil. Entretanto, ainda restam R$ 15 mil, que precisam ser quitados nos próximos 30 dias. Por isso, familiares e amigos mantêm uma vaquinha online para arrecadar recursos.

Medicamento atua diretamente na alteração genética

O Zolgensma é uma terapia gênica utilizada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A doença afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos do corpo e, consequentemente, pode comprometer funções essenciais, como respirar, engolir e se locomover.

Além disso, a medicação atua diretamente na alteração genética causada pela doença e é aplicada em dose única por infusão intravenosa. Antes do acordo firmado pelo SUS, o tratamento chegou a custar cerca de R$ 13 milhões.

Atualmente, após acordos entre o Ministério da Saúde e a fabricante, o valor médio da aplicação caiu para aproximadamente R$ 7 milhões. Dessa forma, o tratamento passou a se tornar mais acessível dentro da rede pública.

Tratamento representa avanço no SUS

O medicamento passou a integrar o Sistema Único de Saúde como a primeira terapia gênica disponibilizada pela rede pública para crianças diagnosticadas com AME. Com isso, especialistas consideram a medida um avanço importante para a saúde pública brasileira.

Antes de conseguir acesso ao Zolgensma, Rafael precisava realizar tratamentos contínuos com medicamentos aplicados a cada quatro meses. Agora, porém, a expectativa da família e da equipe médica é de melhora significativa na qualidade de vida do menino, além da redução da necessidade de tratamentos frequentes.

Caso reacende debate sobre acesso a medicamentos

Além de representar uma conquista para Rafael e seus familiares, o caso também reacendeu discussões sobre o acesso a tratamentos de alto custo no Brasil.

Segundo Michelle Inácio de Souza, mãe da criança, muitas famílias enfrentam batalhas semelhantes em busca de medicamentos capazes de salvar a vida dos filhos. Além das longas filas e processos judiciais, ela afirma que muitos pacientes convivem diariamente com dificuldades financeiras enquanto tentam garantir o tratamento.